Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) beruht auf einer Mutation in hämatopoetischen Stammzellen. Charakteristisch für die Erkrankung ist ein Mangel an Komplement-schützenden Proteinen auf der Oberfläche von Erythrozyten. Das körpereigene Komplementsystem ist somit in der Lage, diese Zellen zu zerstören. Es kommt zu einer hämolytischen Anämie, zu Thrombophilie und Zytopenie. Mit Eculizumab (Soliris®) steht ein neues, innovatives Therapieprinzip für die Behandlung der PNH zur Verfügung. In den USA wurde Eculizumab im März 2007, in Europa im Juni 2007 zugelassen. Eculizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der mit hoher Affinität an den Komplementfaktor C5 bindet und dadurch eine weitere Aktivierung des terminalen Komplementsystems unterbindet.
Schlüsselwörter: Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, Hämolyse, Anämie, Thrombose, Eculizumab, Komplementfaktor C5, selektive Immunsuppression
Krankenhauspharmazie 2008;29:16–9.