Wichtige Mitteilungen der Arzneimittelzulassungs- und Pharmakovigilanzbehörden

• Belantamab mafodotin (Blenrep, GlaxoSmithKline) bei rezidiviertem oder refraktärem multiplen Myelom (s. Notizen Nr. 07/25))
• Diflunisal (Attrogy, Purpose Pharma) bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zur Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 (s. Notizen Nr. 06/25))
• Inavolisib (Itovebi, Roche) bei PIK3CA-mutiertem, Östrogenrezeptor(ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs (s. Notizen Nr. 07/25)
• Mirdametinib (Ezmekly, SpringWorks Therapeutics) als Monotherapie symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (s. Notizen Nr. 07/25)
• Obecabtagen autoleucel (Aucatzyl, Autolus) bei rezidivierter oder refraktärer (r/r) B-lymphoblastischer Leukämie (s. Notizen Nr. 07/25)

Zulassung für Zopapogen imadenovec-drba (Papzimeos, Precigen): Diese erste nicht replizierende Immuntherapie ihrer Art auf Basis eines adenoviralen Vektors ist indiziert zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierender respiratorischer Papillomatose (RRP). Die Zulassung erfolgte im Rahmen eines vorrangigen Prüfverfahrens und das Produkt erhielt Orphan-Drug-Status und den Status einer bahnbrechenden Therapie.

RRP ist eine seltene, chronische Erkrankung, die durch eine anhaltende Infektion mit dem humanen Papillomavirus 6 oder 11 verursacht wird und zum Wachstum gutartiger Tumoren in den Atemwegen, am häufigsten im Kehlkopf, führt und mit erheblichen Morbiditätsproblemen verbunden ist. Bislang gab es keine zugelassenen medizinischen Therapien, die mehrfache chirurgische Eingriffe ersetzen.

Mitteilungen des FDA vom 14.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Atogepant (Aquipta, AbbVie) zur Prophylaxe von Migräne bei Erwachsenen mit mindestens vier Migränetagen pro Monat: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilungen des G-BA vom 21.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Blinatumomab (Blincyto, Amgen) bei neuen Anwendungsgebieten. In den Indikationen ist die Therapie zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, nur das Ausmaß des Zusatznutzens wird hier bewertet:

• Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-akuter lymphatischer Leukämie (ALL) im Rahmen der Konsolidierungstherapie: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
• Monotherapie zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie: Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
• Monotherapie zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist: Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Mitteilungen des G-BA vom 21.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Cabotegravir (Vocabria, ViiV Healthcare) bei dem neuen Anwendungsgebiet „Therapie der HIV-1-Infektion bei therapieerfahrenen Jugendlichen in Kombination mit Rilpivirin“: Ein Zusatznutzen im Vergleich zu einer individualisierten Therapie unter Auswahl der zugelassenen antiretroviralen Wirkstoffe ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Dostarlimab (Jemperli, Glaxo_SmithKline) bei dem neuen Anwendungsgebiet „in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel zur Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen mit primär fortgeschrittenem oder rezidivierendem Endometriumkarzinom mit Mismatch-Reparatur-Profizienz (pMMR), für die eine systemische Therapie infrage kommt“: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt im Vergleich zu Durvalumab in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel, gefolgt von Durvalumab in Kombination mit Olaparib.

Mitteilung des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Garadacimab (Andembry, CSL Behring) bei Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen im Vergleich zu einer Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat.

Mitteilungen des G-BA vom 21.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Isatuximab (Sarclisa, Sanofi-Aventis) bei dem neuen Anwendungsgebiet „in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason zur Behandlung des neu diagnostizierten multiplen Myeloms bei Erwachsenen, die für eine autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet sind“: Es besteht ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.

Mitteilung des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Nemolizumab (Nemluvio, Galderma Laboratorium) bei folgenden Anwendungsgebieten:

• Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Prurigo nodularis, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen: Ein Zusatznutzen im Vergleich zu Dupilumab ist nicht belegt.
• Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen: Ein Zusatznutzen im Vergleich zu Dupilumab (ggf. in Kombination mit TCS und/oder TCI) ist nicht belegt.

Mitteilungen des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Nintedanib (Ofev, Boehringer Ingelheim) bei folgenden neuen Anwendungsgebieten:

• Behandlung einer interstitiellen Lungenerkrankung bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren mit systemischer Sklerose (SSc-ILD): Ein Zusatznutzen im Vergleich zu „Best supportive care“ ist nicht belegt.
• Behandlung von klinisch signifikanten progredient fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren: Ein Zusatznutzen im Vergleich zu „Best supportive care“ ist nicht belegt.

Mitteilungen des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Nirsevimab (Beyfortus, Sanofi-Aventis) zur Prävention von Respiratorischen-Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison, die nicht im Therapiehinweis zu RSV-Antikörpern adressiert sind: Es besteht ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen im Vergleich zu beobachtendem Abwarten (siehe Seite 524).

Mitteilungen des G-BA vom 21.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Pirtobrutinib (Jaypirca, Lilly) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom, die zuvor mit einem Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt wurden: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Sarilumab (Kevzara, Sanofi-Aventis) bei zwei neuen Anwendungsgebieten:

• Behandlung der Polymyalgia rheumatica bei erwachsenen Patienten, die auf Glucocorticoide unzureichend angesprochen haben oder bei denen ein Rezidiv während des Ausschleichens der Glucocorticoide auftritt: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
• Behandlung der aktiven polyartikulären juvenilen idiopathischen Arthritis (pJIA; Rheumafaktor-positive oder -negative Polyarthritis und ausgedehnte Oligoarthritis) bei Patienten ab 2 Jahren, die auf eine vorangegangene Therapie mit konventionellen synthetischen DMARDs nur unzureichend angesprochen haben. Kevzara kann als Monotherapie oder in Kombination mit Methotrexat angewendet werden: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilungen des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Setmelanotid (Imcivree, Rhythm Pharmaceuticals) bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor-Mangel: Setmelanotid ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens, somit gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Für das Ausmaß des Zusatznutzens besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Mitteilungen des G-BA vom 21.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Sipavibart (Kavigale, AstraZeneca) zur Präexpositionsprophylaxe einer COVID-19-Erkrankung bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit mindestens 40 kg Körpergewicht, die aufgrund einer Erkrankung oder immunsuppressiver Behandlungen immungeschwächt sind: Ein Zusatznutzen im Vergleich zu beobachtendem Abwarten ist nicht belegt.

Mitteilung des G-BA vom 7.8.2025

Bewertung ggü. zweckmäßiger Vergleichstherapie für Vibegron (Obgemsa, Pierre Fabre) bei Erwachsenen zur symptomatischen Therapie bei überaktiver Blase (ÜAB-Syndrom): Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Mitteilungen des G-BA vom 21.8.2025